임상시험의 단계

임상시험의 종류

출처: 위키피디아

 

1) Phase 1 임상약리시험: Tolerability와 PK/PD 상의 특성을 확인하기 위한 임상시험 단계
종류: First in Human (FIH) Study, Food effect study, Drug-drug interaction (DDI) study, PK in special population, (Renal/Hepatic impaired, elderly etc), Bio-equivalence study

 

특징: 치료를 목적으로 하지 않음, PK, PD 분석을 위한 Bio analytical technique이 필요
- 내약성 평가
- 약동학과 약력학 정의 / 서술
- 약물 대사와 상호작용 조사
- 치료 효과 추정

 

Examples:
- 용량-내약성 임상시험
- 단독과 반복 투여에 따른 약동학/약력학 임상시험
- 약물상호작용 / 음식물 상호작용 임상시험

2) Phase 2 치료적 탐색 임상시험: 환자를 대상으로 치료적 유효성과 안전성을 탐색하여 가능한 용량과 투여 기간 설정을 위한 다양한 정보수집을 목적으로 하는 임상시험
- 제품으로의 가능성 탐색/확인
- Dose response 확인 및 3상 임상에서의 용법, 용량 결정
- 3상 임상시험의 적응증, 유효성 평가 변수, 처방 근거 확보 

종류: 
- Phase 2a study: Proof of concept (POC), pilot study, dose range exploration
- Phase 2b study: Dose finding (range and response) study
- 목표 적응증에 대한 탐구
- 후속 시험을 위한 용량 추정
- 치료 확증 시험을 위한 시험설계, 평가, 항목, 평가 방법에 대한 근거 제공

 

Examples:
- 대리 약리학적 평가 또는 임상적 평가 방법을 사용하여 잘 정의된 소수의 환자에서의 비교적 단기간에 걸친 초기 임상시험
- 용량-반응 탐색 임상시험

3) Phase 3 치료적 확증 임상시험: 다수의 환자에 있어서 시험약의 안전성과 유효성을 확증하고 시판 시의 처방 정보 (Prescribing information) 확정 또는 변경하기 위한 단계

 

종류: 
- Phase 3a: 
  Pivotal study
  등록을 위한 장기 안전성 시험
  적응증 추가를 위한 시험
- Phase 3b:
  의약품 허가 신청 후 최종 승인 전 시작된 임상시험
  처방 정보에는 반영되지 않음
  논문, 차별성 확인, 또는 허가 당국과 협의에 따라 수행
- Efficacy 입증 / 확증
- 안전성 자료 확립
- 임상 적용을 위한 이익과 위험
- 상대평가 근거 제공
- 용량과 반응에 대한 관계 확립

 

Examples:
- Efficacy 확립을 위한 적절하고 잘 통제된 임상시험
- 무작위 배정에 의한 용량-반응 임상시험
- 이환율 / 사망률을 위한 임상시험
- 비교적 간단한 대규모 임상시험
- 대조군을 이용한 비교 임상시험

4) Phase 4 치료적 임상시험: 품목허가 후 실시되는 모든 임상시험으로 허가 사항의 범위 이내에서 수행되는 임상시험

 

종류: 이상 반응 추적관찰, 허가된 적응증에서의 의약품 사용을 뒷받침하기 위해 설계된 연구 (이환율/사망률, 역학연구 등)

 

특징: 처방 정보의 변경보다는 support publication을 목적으로 함, 사용경험을 통해 객관적 데이터를 과학적으로 입증하는 단계, clinical trial (임상시험) vs. clinical study (임상 연구: OS, PASS 포함)

- 일반 또는 특정 대상군/환경
- 이익과 위험에 대한 이해
- 흔하지 않은 이상 반응
- 추천되는 요량을 확인

 

Examples:
- 대조군을 이용한 유효성 임상시험
- 이환율/사망률에 대한 임상시험
- 부가적인 평가 항목에 대한 임상시험
- 약물 경제학적 측면의 임상시험